에이비엘바이오가 미국 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술이전한 담도암 치료제 후보물질 ‘ABL001(성분명 토베시미그)’가 임상 2/3상에서 주요 2차 평가변수인 무진행생존기간(PFS)을 충족했다. 전체 생존기간(OS) 2차 평가변수는 충족하지 못했지만, 유의미한 성과를 확인한 만큼 예정대로 미국 식품의약국(FDA) 허가 절차를 밟을 계획이다.

28일 바이오 업계에 따르면 컴퍼스는 27일(현지시간) 담도암 환자를 대상으로 한 토베시미그의 진행성 담도암 환자 대상 임상 2/3상 결과를 발표했다.

허가 신청으로 이어질 것을 염두에 두고 이뤄진 통합 임상이다. 기존 항암치료만 받는 대조군과 토베시미그를 병용하는 시험군으로 나눠 효과를 비교하는 방식으로 진행됐다.

분석 결과 시험군의 무진행생존기간(PFS·질병이 악화되지 않는 기간)은 4.7개월로 기존 치료(2.6개월)와 비교했을 때 약 두 배 늘었다. 질병 진행 위험은 56% 감소했다. 종양이 줄어든 환자 비율(ORR)도 17.1%로 대조군(5.3%)보다 높았다.

반면 전체 생존기간(OS)은 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 토베시미그 병용요법의 OS 중앙값은 8.9개월, 파클리탁셀 단독요법은 9.4개월로 나타났다.

이는 파클리탁셀 단독요법 환자군에 토베시미그 병용요법으로 전환(교차투여)한 환자 31명이 포함됐기 때문이다. 이른바 ‘크로스오버’ 효과가 나타난 것이다.

크로스오버는 임상에 참여해 대조군으로 분류된 환자들이 대조약 투여 중 내성으로 치료 효과를 보지 못할 경우 윤리적 차원에서 다른 치료제 투약을 허용하는 것을 말한다.

안전성 측면에서 토베시미그 병용요법은 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 안전성 프로파일은 이전 연구에서 보고된 결과와 일관되게 나타났다. 토베시미그 병용요법에서 가장 흔하게 보고된 치료 관련 이상반응은 고혈압(69%)과 피로(67%)였으며, 3등급 이상에서 가장 흔한 치료 관련 이상반응은 고혈압(44%)과 호중구감소증(36%)이었다.

컴퍼스는 이번 임상 2/3상 결과를 바탕으로 FDA와 미팅을 진행하고, 담도암 2차 치료제로 승인 받기 위한 BLA를 제출할 예정이다.

일각에서는 토베시미그가 전체 생존기간(OS) 지표를 충족하지 못했지만, 에이비엘바이오에 미치는 영향은 제한적이라는 분석이 나온다.

김민정 DS투자증권 연구원은 “ABL001이 타겟하는 담도암 시장의 환자 수는 매우 작으며 약 투여하는 기간인 mPFS 역시 약 4.7개월로 매우 짧아 단기간만 투약할 수 있기 때문에 상업성 없다”며 “에이비엘바이오의 기업가치 핵심은 ABL301에서부터 이어지는 BBB 셔틀, Grabody B 플랫폼과 ABL111로 human PoC가 입증된 Grabody T 플랫폼 두 가지로 귀결된다”고 말했다.

박종헌 머니투데이방송 MTN 기자